Anvisa suspende uso de remédio milionário após morte de criança
Caso não teria relação direta com o uso do medicamento, mas suspensão busca avaliar segurança de terapia contra a distrofia muscular de Duchenne
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu temporariamente o uso, distribuição e venda de um dos remédios mais caros do mundo, utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
O medicamento afetado, o Elevidys, é produzido pela farmacêutica Sarepta Therapeutics e tem doses que chegam a custar R$ 20 milhões. A decisão vem após a FDA (equivalente norte-americana à Anvisa) divulgar relatos de mortes de pacientes submetidos a essa terapia genética nos EUA, com um caso mais recente envolvendo também uma criança de 8 anos no Brasil.
A suspensão foi solicitada enquanto se investiga se os óbitos tiveram relação direta com o uso do remédio ou foram ocasionados por outra situação.
Em que situações o Elevidys é usado
No Brasil, a Anvisa autorizou o uso do medicamento em caráter excepcional no final do ano passado, mas em situações específicas: ele só pode ser aplicado em pacientes pediátricos deambulantes, isto é, que conseguem caminhar por conta própria, e que tenham mutação no gene DMD, associado à distrofia.
Além de cumprir os critérios acima, as crianças precisam necessariamente ter entre 4 e 7 anos para receber as doses.
Segundo a Anvisa, as mortes analisadas pela FDA nos Estados Unidos ocorreram em pacientes que não se enquadrariam para receber o tratamento pelas regras brasileiras: dois adolescentes não-deambulantes que utilizaram o Elevidys, além de um adulto de 51 anos submetido a outra terapia gênica experimental desenvolvida pela Sarepta, que usa um princípio semelhante.
Em todos os casos, houve uma falência hepática aguda.
Já no caso brasileiro, que agora também entrou no radar da FDA, ainda não há comprovação de uma relação causal entre o uso do Elevidys e a morte. De acordo com a Roche, que comercializa o remédio no Brasil, o médico que analisou o caso ocorrido no país não constatou um elo entre a morte e o uso do medicamento.
A fabricante argumenta que os resultados já observados em pacientes deambulantes com indicação para receber o tratamento demonstram que a relação risco-benefício segue positiva.
O que é a distrofia muscular de Duchenne
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara que leva a uma progressiva degeneração dos tecidos musculares, afetando funções motoras básicas. Em geral, o quadro é considerado irreversível e virtualmente fatal em todos os casos, levando à morte nas primeiras décadas de vida, geralmente em função de uma falência respiratória até os 30 anos de idade.
O Elevidys surgiu com a expectativa de fornecer uma resposta efetiva ao quadro, com aplicação de uma – caríssima – dose única. No entanto, embora estudos recentes venham demonstrando um bom perfil de segurança na droga, ainda há dúvidas sobre sua efetividade.
No ano passado, um ensaio clínico randomizado de fase III não conseguiu demonstrar uma melhora estatisticamente relevante de função motora após 52 semanas em pacientes que utilizaram o medicamento, quando comparados ao grupo que usou um placebo.
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