Burocracia e falta de investimento dificultam controle das doenças raras

Celebramos há pouco o Dia Mundial das Doenças Raras, tema que precisa ser abordado o ano inteiro para garantirmos mais acesso aos tratamentos e melhorar os cuidados destinados a pacientes e famílias. A Organização Mundial de Saúde (OMS) define uma doença rara como aquela que afeta até 65 pessoas em 100 mil indivíduos. Estima-se que existam entre 6 e 8 mil enfermidades assim.

O enfoque sobre o assunto ganhou relevância nos últimos tempos com as campanhas de doação para a aquisição de um tratamento caríssimo e aprovado para atrofia muscular espinhal (AME), uma doença neuromuscular caracterizada por degeneração progressiva. O tratamento em questão é uma terapia gênica, já considerada o medicamento mais caro do mundo. Para a sobrevivência do paciente, cada família tem de desembolsar ao redor de 2,1 milhões de dólares.

O caso é simbólico e o fato é que, infelizmente, os pacientes com doenças raras e ultrarraras deparam com inúmeras barreiras de acesso. As terapias novas não alcançam o cotidiano deles devido ao alto custo, à burocracia nacional ou à falta de interesse comercial dos laboratórios.

Dentro dessa perspectiva, a agilidade para receber o diagnóstico correto e obter o tratamento necessário é imprescindível para amenizar os sintomas e devolver a qualidade de vida. Muitos pacientes perdem a autonomia para realizar atividades diárias e, não raro, a enfermidade é incapacitante.

Uma das críticas das associações de pacientes é que, na maioria das vezes, os órgãos reguladores dos Estados Unidos e da Europa liberam um produto novo, mas, no Brasil, a burocracia da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) barra ou atrasa o acesso. A agência alega que precisa de um longo período de estudo para aprovação da droga. Com isso, pacientes não conseguem a medicação já existente pelo SUS ou mesmo pelo plano de saúde.

Diante da comoção popular e com o intuito de agilizar esse processo, a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) nº. 205/2017 da Anvisa permitiu procedimento especial para aprovação de ensaios clínicos, certificação de fabricação e registro em caráter excepcional de novos exames e tratamentos para doenças raras.

Essa flexibilidade vai impactar na liberação da autorização do medicamento considerado órfão, ou seja, aquele sem equivalente indicado à enfermidade, sendo o único capaz de salvaguardar a vida.

No entanto, há no mercado um grande empecilho: a carência de interesse comercial dos laboratórios em incentivar pesquisas médicas para alcançar a cura dessas doenças, assim como providenciar sua incorporação na lista de medicamentos obrigatórios, uma vez que focam em destinatário final que possui maior poder aquisitivo.

Para compensar a ausência de empenho comercial da indústria farmacêutica, o Projeto de Lei nº. 2233, de 2019, visa conceder benefícios tributários para as empresas que produzem remédios contra doenças raras, mas as medidas não são suficientes para sanar o atual contexto de desamparo dos pacientes.

Diante desse cenário, a única esperança de muitas pessoas com doenças raras graves é buscar o poder judiciário para garantir a preservação dos seus direitos. Só entrando na Justiça elas conseguem o tão citado acesso universal à saúde.

* Tatiana Kota é advogada especializada em direito à saúde do escritório Vilhena Silva Advogados, em São Paulo