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Um comprimido contra a doença de Gaucher

Acaba de ser aprovado no Brasil um novo tratamento de uso oral para prevenir as complicações desse problema de origem genética

Por Diogo Sponchiato - Atualizado em 15 out 2018, 18h40 - Publicado em 17 abr 2017, 18h30

Ganhou aval da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) um medicamento que promete facilitar o dia a dia e melhorar a qualidade de vida de quem tem doença de Gaucher, enfermidade rara marcada por comprometimentos no fígado, no sangue e nos ossos.

Diferentemente da terapia-padrão, baseada em infusões aplicadas a cada 15 dias, o novo fármaco, desenvolvido pelo laboratório Sanofi-Genzyme, é um comprimido que deve ser tomado duas vezes ao dia. Ele obteve êxito no controle das principais manifestações do tipo 1 do problema em estudos envolvendo quase 400 portadores em 29 países, incluindo o Brasil.

A doença de Gaucher — cujo tipo 1 afeta cerca de uma a cada 60 mil pessoas — tem origem genética e é caracterizada pela deposição de uma proteína em células de defesa chamadas macrófagos. Isso acontece pela ineficiência de uma enzima, que participa da decomposição dessa substância. “A consequência é que essas células cheias de substrato passam a se acumular em diferentes áreas do corpo, como fígado, medula óssea e ossos, gerando as manifestações típicas da enfermidade”, explica Luciana Giangrande, diretora médica da Sanofi para a América Latina.

Os maiores reveses causados pela doença, que pode aparecer logo na infância ou quando o indivíduo é adulto jovem, são o aumento no volume do fígado e do baço (o que resulta em um inchaço na barriga), anemia e queda de plaquetas no sangue, osteoporose e dor óssea.

O principal tratamento hoje é justamente a reposição da enzima que não funciona como deveria por meio de infusões quinzenais. Agora, porém, o arsenal terapêutico é ampliado com a aprovação do hemitartarato de eliglustate, que foi testado com sucesso tanto em pessoas que chegaram a fazer uso da reposição enzimática quanto por voluntários que nunca haviam recorrido a ela. Uma de suas vantagens é o fato de ser um comprimido, o que rende praticidade e conforto ao paciente.

“Nos estudos observamos que a medicação promoveu uma redução no volume do baço e do fígado, elevou significativamente o número de plaquetas e hemoglobinas no sangue, além de ter melhorado a densidade óssea, avaliada pelo fêmur e pela coluna lombar”, resume Luciana.

Com o sinal verde da Anvisa, o remédio só aguarda agora o processo de definição do preço para chegar, de fato, ao mercado e aos pacientes.

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