Novo tratamento para doença rara no sangue é aprovado pela Anvisa
Composto iptacopana, de nome comercial Fabhalta, será comercializado com prescrição médica para cuidado da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)
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30 jan 2025, 08h00
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou neste mês o registro de um novo medicamento para o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), uma doença rara no sangue.
O composto iptacopana, de nome comercial Fabhalta, é produzido pela Novartis. O fármaco, disponibilizado em cápsulas de 200mg, será comercializado somente com prescrição médica.
De acordo com a Anvisa, o produto teve indicação aprovada para terapia de pacientes adultos. Nos Estados Unidos, a utilização para os mesmos fins também é autorizada pela Food And Drug Administration (FDA).
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Sobre a doença
A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) se forma nas células-tronco, devido a uma mutação genética. No entanto, as causas exatas do seu desenvolvimento permanecem desconhecidas.
A alteração leva à destruição dos glóbulos vermelhos, as células do sangue responsáveis por transportar o oxigênio no organismo. A mutação também induz o surgimento de plaquetas defeituosas, aumentando as chances da formação de coágulos e trombose. Há ainda um risco maior de hipertensão pulmonar e comprometimento da função renal, além de infecções devido à anemia.
De acordo com a Associação Brasileira de Linfoma e Leucemia (Abrale), o quadro pode ser silencioso e, quando presentes, os sintomas são fadiga, falta de ar, dor de cabeça, urina escura ou avermelhada, dor abdominal, dor torácica e trombose. As manifestações incluem ainda fraqueza, sonolência, cabelos e unhas fracas, enjoo e disfunção erétil masculina.
A doença atinge homens e mulheres, em geral, entre os 30 e 50 anos. A HPN tem incidência anual estimada em 1,3 novos casos por um milhão de indivíduos, de acordo com o Ministério da Saúde.
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Em um primeiro momento, a condição foi entendida como um fenômeno noturno, devido à presença de urina avermelhada pela manhã. Estudos revelaram, no entanto, que o problema é contínuo.
O diagnóstico é realizado a partir de avaliação clínica, hemograma e exames de sangue mais complexos. O tratamento inclui diversas estratégias focadas em reduzir a baixa de glóbulos vermelhos, aplacar os sintomas, prevenir e manejar coágulos e complicações.
Em casos específicos, pode ser utilizado o transplante de medula óssea ou de células-tronco hematopoiéticas. O Sistema Único de Saúde (SUS) oferta o anticorpo monoclonal eculizumabe, que bloqueia a resposta inflamatória do organismo e a destruição das células sanguíneas. E também o ravulizumabe, com administração a cada oito semanas. Os pacientes também podem receber vacina para prevenção de doenças meningocócicas.
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