O que esperar do novo medicamento para Alzheimer aprovado nos EUA

O Alzheimer é a doença neurodegenerativa mais comum entre seres humanos, sendo caracterizada pela destruição progressiva de parte do tecido cerebral, o que atinge de forma severa funções como a memória e o comportamento, além de impactar a qualidade de vida dos pacientes e de seus familiares. Mas a aprovação de uma nova medicação para a condição pelo governo americano renova a esperança de enfrentamento e controle da doença.

O medicamento, conhecido como aducanumabe, é um anticorpo monoclonal de administração intravenosa mensal com doses progressivas que age eliminando o acúmulo de proteínas tóxicas aos neurônios. Denominadas beta-amiloides, elas estão associadas aos danos às células cerebrais que podem levar à demência, sendo, assim, uma das possíveis causas envolvidas no Alzheimer.

O grande diferencial do remédio está justamente nesse mecanismo inovador: ao contrário dos fármacos disponíveis atualmente, que atuam apenas sobre os sintomas da doença, o aducanumabe busca atacar diretamente uma das causas subjacentes do Alzheimer, com o objetivo de desacelerar sua progressão e o declínio cognitivo.

Apesar de promissora, a aprovação nos Estados Unidos causou controvérsia na comunidade científica, pois, em novembro de 2020, especialistas afirmaram que as evidências de que o tratamento poderia ter benefícios significativos para os pacientes eram insuficientes. Isso foi contrariado por uma nova análise, que concluiu que as provas de eficácia eram satisfatórias, levando a FDA, a agência regulatória americana, a incluir a droga no programa de aprovações aceleradas do órgão — que contempla doenças graves para as quais há limitações de tratamento.

O que ocorreu foi que, em vez de julgar o aducanumabe apenas pelos seus efeitos sobre a cognição, a FDA aprovou o medicamento com base em sua capacidade de eliminar as beta-amiloides. No entanto, a agência exigiu que, antes de comercializar a droga, a fabricante realize um ensaio clínico amplo para confirmar os benefícios cognitivos. E, caso o estudo falhe, a FDA tem autoridade para rescindir a aprovação. Ainda assim, a fabricante do medicamento já entrou com um pedido para aprovação do remédio em diversos países, inclusive no Brasil.

É importante ressaltar que, embora amplie nosso arsenal terapêutico, o novo medicamento não representa a cura da doença. Tudo leva a crer que ele seria capaz de desacelerar a evolução do Alzheimer, principalmente em pacientes com depósitos cerebrais de beta-amiloide comprovados por exames de imagem ou análise de líquor e com a piora dos sintomas identificada precocemente.

De qualquer forma, com essa aprovação, o diagnóstico torna-se ainda mais decisivo, uma vez que interferir quanto antes no acúmulo da tal proteína configura uma janela de oportunidade para que o tratamento seja realmente eficaz. Devemos reconhecer que a aprovação do aducanumabe abre um horizonte para futuras terapias capazes de desacelerar e efetivamente tratar a doença.

* Gabriel Batistella é neurologista, médico do setor de neuro-oncologia da Universidade Federal de São Paulo (Unifesp) e representante brasileiro do International Outreach Committee da Society for Neuro-Oncology