Tratamento inédito com edição genética é aprovado

Imagine trocar precisamente uma pequena sequência no DNA para corrigir uma “falha” por trás de uma enfermidade.

Eis o princípio do CRISPR, sigla do principal método de edição genética e fruto de anos de pesquisas que culminaram no Prêmio Nobel de Química de 2020. Hoje ele movimenta intensas e promissoras experiências mundo afora e já colhe frutos.

O Reino Unido foi o primeiro país a liberar uma terapia com CRISPR, decisão seguida pela agência regulatória americana.

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O tratamento, da empresa de biotecnologia Vertex, visa corrigir o defeito genético responsável por duas condições hematológicas, a doença falciforme e a talassemia beta, que comprometem a qualidade de vida dos pacientes e os obrigam a transfusões de sangue periódicas.

Nos estudos, a inovação foi capaz de levar a uma expressiva remissão dos sintomas. O debate agora envolve o custo da terapia — embora dependa de uma única dose, poderá chegar a milhões de dólares. 

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O que é o CRISPR?

Metodologia é inspirada no comportamento de bactérias e reúne inúmeras promessas

Origem natural

Para se protegerem, algumas bactérias cortam o material genético de vírus intrusos e o registram no próprio DNA. Quando se encontram de novo com eles, a mesma “tesoura” é enviada para podá-los.

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Transposição

Os pesquisadores usam a mesma lógica para montar uma molécula composta de um RNA guia — que mostra o ponto de corte — e a enzima nuclease, que realiza a ação no lugar desejado do DNA.

Aplicação clínica

Os cientistas podem, assim, cortar o gene e deixar que o DNA se conserte sozinho, ou inserir uma nova sequência, a ser usada como molde pelas enzimas que fazem o reparo no genoma.