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Tratamento inédito com edição genética é aprovado

Estados Unidos e Grã-Bretanha deram sinal verde à primeira terapia baseada em CRISPR, técnica que rendeu um Prêmio Nobel

Por Diogo Sponchiato
19 jan 2024, 14h31

Imagine trocar precisamente uma pequena sequência no DNA para corrigir uma “falha” por trás de uma enfermidade.

Eis o princípio do CRISPR, sigla do principal método de edição genética e fruto de anos de pesquisas que culminaram no Prêmio Nobel de Química de 2020. Hoje ele movimenta intensas e promissoras experiências mundo afora e já colhe frutos.

O Reino Unido foi o primeiro país a liberar uma terapia com CRISPR, decisão seguida pela agência regulatória americana.

+ Leia também: A revolução do CRISPR está chegando ao Brasil

O tratamento, da empresa de biotecnologia Vertex, visa corrigir o defeito genético responsável por duas condições hematológicas, a doença falciforme e a talassemia beta, que comprometem a qualidade de vida dos pacientes e os obrigam a transfusões de sangue periódicas.

Nos estudos, a inovação foi capaz de levar a uma expressiva remissão dos sintomas. O debate agora envolve o custo da terapia — embora dependa de uma única dose, poderá chegar a milhões de dólares

+Leia também: Anemia falciforme: o cenário do tratamento e as perspectivas (genéticas)

O que é o CRISPR?

Metodologia é inspirada no comportamento de bactérias e reúne inúmeras promessas

Origem natural

Para se protegerem, algumas bactérias cortam o material genético de vírus intrusos e o registram no próprio DNA. Quando se encontram de novo com eles, a mesma “tesoura” é enviada para podá-los.

+ Leia também: CRISPR, uma ferramenta de edição genética, no tratamento do câncer

Transposição

Os pesquisadores usam a mesma lógica para montar uma molécula composta de um RNA guia — que mostra o ponto de corte — e a enzima nuclease, que realiza a ação no lugar desejado do DNA.

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Aplicação clínica

Os cientistas podem, assim, cortar o gene e deixar que o DNA se conserte sozinho, ou inserir uma nova sequência, a ser usada como molde pelas enzimas que fazem o reparo no genoma.

CRISPR-genetica
Entenda como funciona a edição genética por CRISPR (Tomas Arthuzzi/Veja Saúde)
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