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Uma nova forma de tratar doenças graves: vêm aí as terapias de RNA

Elas interferem no maquinário genético para tratar doenças raras. Veja como esse tratamento funciona e em quais enfermidades ele pode ajudar

Por Goretti Tenorio - Atualizado em 30 abr 2020, 10h38 - Publicado em 29 abr 2020, 10h18

RNA é uma molécula que tem a função de fazer as receitas contidas nos genes virarem proteínas — um processo vital para o corpo funcionar. E se pudéssemos intervir justamente aí a fim de controlar doenças graves? É o que buscam dois medicamentos submetidos a aprovação no Brasil.

A tecnologia, criada pela Alnylam Pharmaceuticals, se baseia no silenciamento de genes defeituosos para impedir a produção de proteínas ligadas a distúrbios. “A técnica consiste em parar o processo da doença atuando no citoplasma, a fábrica das proteínas”, explica o imunologista Akshay Vaishnaw, da Alnylam.

O primeiro remédio dessa linha, o patisirana, trata desordens neurológicas da amiloidose hereditária mediada por transtirretina, enfermidade rara e progressiva que pode levar à morte em poucos anos. E já estão em fase final de desenvolvimento produtos voltados a problemas no fígado, no sangue e nos olhos.

Como funciona o primeiro tratamento à base de RNA

Molécula sintética: o remédio consiste numa fita dupla de RNA, batizada de siRNA (sigla do inglês para RNA interferente).

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Como ela atua: o siRNA se liga ao RNA da célula responsável pela produção exagerada da proteína e o neutraliza.

A aplicação: o paciente recebe uma infusão na veia. O tratamento deve ser feito em hospital.

Com que frequência: a dose recomendada é de 300 microgramas por quilo de peso, a cada três semanas.

Valeu um Nobel

Andrew Fire e Craig Mellore fascinaram o mundo da ciência ao publicar seus estudos sobre o mecanismo do silenciamento gênico. A descoberta de que moléculas de RNA são capazes de desligar genes anômalos rendeu aos dois cientistas o Prêmio Nobel de Medicina de 2006. Mais uma prova da enorme relevância da ciência básica.

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