Consulta pública avalia tratamento para Hemoglobinúria Paroxística Noturna

Pouco conhecida e com um nome difícil de pronunciar, a Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), é uma doença ultra rara, crônica, grave e progressiva, que provoca a deterioração da qualidade de vida e pode ser fatal^³-⁶ ao paciente. 

Segundo o hematologista Marco Salvino, trata-se de uma doença hemolítica crônica, ou seja, ela faz com que os glóbulos vermelhos do sangue sejam destruídos. 

“Ocorre uma agressão do sistema complemento, que é responsável pela defesa do organismo, ou seja, por atacar bactérias e outros agentes. No paciente de HPN ele passa a atacar e destruir a própria hemácia, o que gera anemia e outras inflamações. Um ponto importante é que a causa dessa agressão está em uma falha adquirida ao longo da vida, a pessoa não nasce com a doença. É um defeito genético que ela pode desenvolver ao longo da vida, que incapacita a hemácia de criar uma barreira natural contra o sistema complemento”, explica o médico. 

De acordo com a Abrale (Associação Brasileira de Linfoma e leucemia), na maioria das vezes, a HPN acontece em indivíduos com idade entre 30 e 50 anos, atingindo homens e mulheres na mesma proporção⁷.  “No mundo, estima-se que tenhamos 15 casos da doença por milhão de habitantes. No Brasil devemos ter cerca 3 mil casos, lembrando que infelizmente ainda temos muitas subnotificações no país”, conta Salvino. 

Sintomas e complicações

Apesar de não afetar um grande número de pessoas, aqueles que sofrem com a condição, assim como os seus familiares e amigos, vivem sob tensão, já que a evolução da HPN é bastante imprevisível. “Os sintomas vão de anemia, muita fraqueza, que não ocorrem de forma contínua, ou seja, os sinais podem melhorar e piorar ao longo dos dias. O mais grave, no entanto, é a possibilidade de trombose – essa é a doença com maior risco trombótico. E a trombose não avisa quando e nem onde vai acontecer e muitas vezes esses eventos são bastante graves. Pode haver, por exemplo, trombose no sistema nervoso central, hepática ou abdominal”, diz Salvino. O paciente pode apresentar, ainda, fadiga, falta de ar, urina escura ou avermelhada, dor no abdômen ou no peito até disfunção erétil e dificuldade para engolir, além de danos a órgãos-alvo.^³-⁶

O médico acrescenta que a HPN apresenta, progressivamente, aumento dos riscos de complicação. “Ao longo dos anos é muito difícil que o paciente não apresente algum tipo de agravamento. No início ele pode ser assintomático, mas ao longo do tempo esse cenário tende a mudar, apresenta uma trombose, que gera uma comorbidade grave ou um dano fatal”. 

Diagnóstico precoce é fundamental

Como os sintomas podem ser comuns a outras doenças, diagnosticar a HPN pode ser desafiador. O especialista responsável é o hematologista e o diagnóstico é feito com base em uma avaliação clínica e exames, como o hemograma e a citometria de fluxo, que podem apontar alterações nas células do sangue.^⁸-¹⁰

“O diagnóstico precoce, ou seja, realizado antes de uma complicação grave, é fundamental para aumentar as chances de controle da doença e ajudar a evitar o agravamento do quadro. Hoje o tratamento é muito eficaz, temos boas opções que controlam os riscos da doença”, alerta o hematologista.  

Cenário da HPN no Brasil

Segundo Salvino, a HPN é uma das doenças que mais avançaram no conhecimento nos últimos 20 anos. “De uma doença rara, desconhecida e que ninguém entendia nem mesmo o mecanismo de ação, hoje dominamos todo o conhecimento a respeito, e as opções de tratamentos são cada vez mais eficazes e cômodas e menos agressivas ao paciente. O único tratamento disponível até pouco tempo atrás, o transplante de medula óssea, era de altíssimos índices de mortalidade e risco. Esse cenário mudou, e muito”. 

A importância da Consulta Pública

Existe, inclusive, uma nova opção de tratamento para HPN, já aprovado pela ANVISA^¹, que oferece mais qualidade de vida aos pacientes, pois reduz a fadiga, o risco de trombose e necessita de menos infusões do que a geração anterior de medicamento.^⁸,⁹Para se ter uma ideia, o aumento de intervalo de infusões com esse medicamento passa para a cada 8 semanas, em um total de 7 infusões por ano, ao invés de infusões a cada 2 semanas (26 ao ano). ^¹,²

Porém, para que o medicamento seja disponibilizado gratuitamente aos pacientes, foi aberta uma Consulta Pública que avalia a incorporação do tratamento no Sistema Único de Saúde (SUS) para pacientes com HPN.  A Consulta Pública visa a contribuição da sociedade a respeito da incorporação da nova opção de tratamento para HPN no SUS.

Salvino destaca que a Consulta Pública é um dos mecanismos mais importantes para incorporar a inovação à saúde brasileira. “O movimento da comunidade, principalmente a científica, é essencial para que o governo entenda a necessidade da nova terapia. Sem a participação social e da área técnica nós não temos inovação. É através da participação na consulta popular que poderemos trazer novas tecnologias, capazes de proporcionar melhor qualidade de vida ao paciente e uma gestão de saúde mais eficiente”, ele conclui. 

A Consulta Pública fica aberta pelo período de 20 dias. 

Para sociedade em geral, confira o link para contribuir clicando aqui: https://www.gov.br/participamaisbrasil/consulta-publica-conitec-sectics-n-62-2023-opiniao-ravulizumabe-para-o-tratamento-da-hemoglobinuria-paroxistica-noturna

Para sociedade médica e comunidade científica, confira o link para contribuir clicando aqui: https://www.gov.br/participamaisbrasil/consulta-publica-conitec-sectics-n-62-2023-tecnico-cientifico-ravulizumabe-para-o-tratamento-da-hemoglobinuria-paroxistica-noturna1

Referências:

1. Ultomiris® (ravulizumabe) Bula do Profissional da Saúde. Bulário Eletrônico. Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA). Disponível em: https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/q/?numeroRegistro=198110004. Acesso em 13/12/2023.
2. Lee J.W et al. Blood 2019 Feb 7;133(6):530-539.
3. Hillmen P, Muus P, Roth A, et ai. Long-term safety and efficacy of sustained eculizumab treatment in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Br J Haematol. 2013;162(1):62-73.
4. Nishimura J-1, Kanakura Y, Ware RE, et ai. Clinica! course and flow cytometric analysis of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in the United States and Japan. Medicine. 2004;83:193-207.
5. Sharma VR. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: pathogenesis, testing, and diagnosis. Clin Adv Hematol Oncol. 2013;ll(suppl 13):1-11.
6. Hillmen P, Elebute M, Kelly R, et al. Long-term effect of the complement inhibitor eculizumab on kidney function in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Am J Hematol. 2010;85(8):553-559.
7. ABRALE (Associação Brasileira de Linfoma e Leucemia. O que é Hemoglobinúria Paroxística Noturna – HPN. Disponível em: https://www.abrale.org.br/doencas/hpn/o-que-e/. Acesso em 13/12/2023.
8. Schrezenmeier H, Muus P, Sacie G, et ai. Haematologica. 2014;99:922-929.
9. Parker C, Omine M, Richards S, et ai. Blood. 2005;106:3699-3709.
10. Barcellini W, Fattizzo B. Dis Markers. 2015;2015:635-70.