Clique e Assine a partir de R$ 6,90/mês

Hemofilia: tratamentos de última geração simplificam a rotina de pacientes

Novas e avançadas opções terapêuticas trazem mais segurança e mudam para muito melhor a vida de quem tem a condição

Por Abril Branded Content Atualizado em 27 nov 2020, 09h14 - Publicado em 30 nov 2010, 10h19

O empresário e youtuber David Braun tinha 2 anos quando um acidente doméstico resultou em um corte no dedo que, para espanto dos pais, chegou a colocar em risco sua vida. Ao investigar a razão da perda excessiva de sangue pelo ferimento, a família tomou conhecimento de que o garoto tinha hemofilia. “Só então soubemos que minha mãe era portadora, sem desenvolver a condição, assim como minha irmã”, conta David, hoje com 27 anos.

A hemofilia atinge em torno de 12.000 brasileiros, o que posiciona o país como a quarta maior população mundial com a coagulopatia. 1 Trata-se de um problema hereditário, predominantemente masculino, caracterizado por sangramentos difíceis de serem estancados, porque faltam determinadas proteínas ligadas à coagulação – os chamados fator VIII, cuja ausência ou extrema escassez determina a hemofilia A, responsável por 80% dos casos, e fator IX, da hemofilia B, com 20% dos casos.

“A produção do fator de coagulação está relacionada ao cromossomo X, herdado da mãe”, explica Marília Sande Renni, hematologista do Hemorio. A irmã de David Braun é apenas portadora porque para uma mulher ter a condição ela precisaria apresentar essa alteração nos dois cromossomos X. “Já para os homens, basta receber um X alterado para que a hemofilia se manifeste”, continua a médica. “É por isso que, em algumas famílias, ao longo das gerações, a alteração vai passando pelas mulheres sem a expressão da hemofilia, até que um dia nasce um menino que herda esse cromossomo com a mutação e manifesta a condição”, completa.

Sangramentos prolongados, como aconteceu com David, sejam espontâneos ou resultado de traumas, além de sucessivos hematomas e dificuldade na cicatrização, são sintomas da hemofilia. Nos quadros mais leves, muitas vezes a pessoa passa boa parte da vida sem saber que carrega essa condição. Aí, diante de um corte mais profundo ou durante um tratamento dentário, por exemplo, o sangramento exagerado dá o alerta de que é preciso investigar a possibilidade de hemofilia.

Quando a coagulopatia se apresenta de forma moderada a grave, logo nos primeiros anos de vida os sinais são acentuados. Manchas roxas e demora em cicatrização de machucados são constantes no dia a dia da criança. Nesses casos, as perdas sanguíneas costumam se dar também internamente, afetando as articulações e os músculos. Com a repetição dos episódios, surgem sequelas como dificuldade de caminhar e mexer os braços.

O pilar do tratamento da hemofilia é a reposição do fator de coagulação deficiente feita por infusão venosa. Quando David Braun foi diagnosticado, no início dos anos 1990, essa terapêutica ainda era aplicada sob demanda. “Isso quer dizer que era preciso eu me ferir para então receber o fator de coagulação. E comigo era comum os machucados acontecerem a cada duas, três semanas. Dá para imaginar o sofrimento para o corpo que isso representa”, diz o empresário. “Não à toa era comum ver pessoas com hemofilia com braços atrofiados e tendo que se movimentar com ajuda de bengalas ou de cadeira de rodas”, relata.

No caso de David, o curso da condição felizmente foi modificado cedo, porque a família se mudou para a Alemanha alguns anos depois do diagnóstico e ele começou a receber por lá o tratamento profilático (reposição do fator que falta), que só chegou ao Brasil em 2011. “O objetivo é reduzir as lesões, principalmente nas articulações, que são os locais de maior frequência de sangramento espontâneo na deficiência grave dos fatores de coagulação”, resume Marília Renni. “Com isso, há uma melhora na condição musculoesquelética, diminuindo o risco de sangramentos graves e permitindo uma maior inclusão da criança nas atividades do dia a dia”, continua a médica.

“Dos 10 aos 14 anos, vivendo na Alemanha, eu recebia o fator a cada dois dias”, conta David Braun. “Para mim foi maravilhoso, passei a ter uma vida normal. Por quatro anos tive essa oportunidade, e graças a ela meu corpo não desenvolveu as sequelas que pessoas da minha idade com hemofilia normalmente têm. Hoje jogo bola, faço musculação, pratico esportes todos os dias”, descreve.

De lá para cá, a medicina vem apresentando boas notícias e conquistas importantes no controle da coagulopatia. Os avanços da engenharia genética trouxeram mais segurança para o uso dos fatores de coagulação. Com produtos recombinantes reconstituídos produzidos em laboratório, eliminou-se o risco de contaminações que, no passado, geravam medo de contaminação durante as transfusões. “Hoje temos fatores recombinantes com meia-vida estendida, que promovem um tempo maior de duração do fator na circulação”, destaca Marília Renni.

Cada vez mais, fármacos de última geração simplificam a rotina dos pacientes. No Brasil, a farmacêutica Bayer, conhecida por sua longa expertise no tratamento de hemofilia em mais de 70 países, vem ampliar o arsenal terapêutico com dois modernos fatores de coagulação para hemofilia A aprovados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Um deles, de longa duração, tem posologia que pode ser ajustada ao perfil de cada pessoa, com infusões uma ou duas vezes por semana.

Acesso ao tratamento

Os produtos para controle da hemofilia são adquiridos por meio de compra centralizada e oferecidos pelo Sistema Único de Saúde, o SUS, por meio de uma rede de hemocentros em todo o Brasil. Nessas instituições, as pessoas recebem os fatores de coagulação de acordo com a demanda de cada estado e podem fazer o registro da dispensação para os pacientes cadastrados no sistema Web Coagulopatias, do Ministério da Saúde, para que o este tenha um controle para programar as novas aquisições.

Continua após a publicidade

“Os hemocentros têm a responsabilidade de proporcionar o tratamento multiprofissional por meio de uma equipe capacitada que faz desde o diagnóstico e tratamento até a educação e capacitação dos pacientes e familiares quanto à infusão endovenosa, para que eles tenham o direito ao tratamento domiciliar, que proporciona aumento na adesão, reduzindo em 80% a falta à escola e ao trabalho e hospitalizações, segundo a Federação Mundial de Hemofilia, o que se traduz em otimização de recursos e melhoria na qualidade de vida”, ressalta Tania Maria Onzi Pietrobelli, presidente da Federação Brasileira de Hemofilia.

Tania completa: “Devemos comemorar as conquistas da Federação Brasileira de Hemofilia, que, entre 2011 e 2012, possibilitou a profilaxia para todas as pessoas com hemofilia, independentemente da idade. Continuamos batalhando para conquistar tratamentos mais avançados, que facilitem a vida dos pacientes e familiares”.

Na opinião de David Braun, uma vez cadastrado do sistema do SUS para receber as infusões, o paciente tem acompanhamento de excelente qualidade. “Mas é importante disseminar informações sobre como e onde fazer esse registro para que não haja atrasos no início do tratamento”, alerta.

“Embora tenhamos conquistado a possibilidade de fazer a prevenção em casa desde 2012, ainda é preciso fazer alguns ajustes para ampliar o acesso a essa facilidade”, pondera Tania. “Como o Brasil tem dimensões continentais, alguns estados dispõem de maior número de hemocentros, outros contam com muito poucos, o que dificulta tanto o diagnóstico como o manejo da hemofilia”, justifica.

Para a hematologista Marília Renni, pacientes e familiares devem se unir por meio das associações de pacientes, de forma a fortalecer o programa centralizado de tratamento do Ministério da Saúde, com a inclusão de novos produtos, como os fatores de longa duração e outros. “Eles propiciam menos intercorrências hemorrágicas, garantindo melhor saúde articular e mais qualidade de vida para todos”, avalia a médica.

Uma coisa é certa: os avanços nos tratamentos trazem mais comodidade e qualidade de vida aos pacientes e familiares, fundamentais para a saúde física e emocional de todos os envolvidos, já que as infusões frequentes ainda são uma barreira na adesão ao tratamento. Além disso, se pensarmos em menos infusões, podemos deduzir que, ao longo do tempo, será possível observar uma otimização de recursos para o governo nas três esferas”, comenta Tania Pietrobelli.

Futuro promissor

Na busca constante por melhorias no manejo da hemofilia, a ciência vem estudando o uso de anticorpos monoclonais, medicamentos de origem biológica fabricados em laboratório a partir de células vivas. É o caso da chamada terapia de reequilíbrio da hemostasia, na qual esses anticorpos interferem nos anticoagulantes naturais fabricados pelo organismo. “Nosso corpo produz, de um lado, proteínas que coagulam e, de outro, aquelas que anticoagulam”, explica Marília Renni. “O equilíbrio entre elas é o que permite uma vida normal, sem sangramentos excessivos e sem tromboses. As terapias de reequilíbrio da hemostasia têm se mostrado bastante favoráveis”, relata.

Em outra frente, pesquisas com terapias gênicas, desenvolvidas para permitir a produção do fator deficiente, sinalizam uma nova era para quem convive com a hemofilia. Por meio de um vírus modificado e que, portanto, não causa doenças, é introduzido no organismo um material genético para produção dos fatores deficientes. A expectativa é que, aplicado uma única vez, o medicamento seja capaz de manter os níveis dos fatores de coagulação no sangue, prevenindo de vez os sangramentos. “Sou otimista e acho que a vida de quem tem hemofilia vai ser ainda melhor no futuro. Não é possível ainda falarmos em cura, mas nos estudos realizados até aqui os resultados são muito promissores”, comemora David Braun.

Referência

  1. Ministério da Saúde (http://www.blog.saude.gov.br/index.php/geral/54055-pausa-para-saude-conheca-mais-sobre-a-hemofilia).

PP-JIV-BR-0025-1

Continua após a publicidade
Publicidade