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Um comprimido contra a doença de Gaucher

Acaba de ser aprovado no Brasil um novo tratamento de uso oral para prevenir as complicações desse problema de origem genética

Ganhou aval da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) um medicamento que promete facilitar o dia a dia e melhorar a qualidade de vida de quem tem doença de Gaucher, enfermidade rara marcada por comprometimentos no fígado, no sangue e nos ossos.

Diferentemente da terapia-padrão, baseada em infusões aplicadas a cada 15 dias, o novo fármaco, desenvolvido pelo laboratório Sanofi-Genzyme, é um comprimido que deve ser tomado duas vezes ao dia. Ele obteve êxito no controle das principais manifestações do tipo 1 do problema em estudos envolvendo quase 400 portadores em 29 países, incluindo o Brasil.

A doença de Gaucher — cujo tipo 1 afeta cerca de uma a cada 60 mil pessoas — tem origem genética e é caracterizada pela deposição de uma proteína em células de defesa chamadas macrófagos. Isso acontece pela ineficiência de uma enzima, que participa da decomposição dessa substância. “A consequência é que essas células cheias de substrato passam a se acumular em diferentes áreas do corpo, como fígado, medula óssea e ossos, gerando as manifestações típicas da enfermidade”, explica Luciana Giangrande, diretora médica da Sanofi para a América Latina.

Os maiores reveses causados pela doença, que pode aparecer logo na infância ou quando o indivíduo é adulto jovem, são o aumento no volume do fígado e do baço (o que resulta em um inchaço na barriga), anemia e queda de plaquetas no sangue, osteoporose e dor óssea.

O principal tratamento hoje é justamente a reposição da enzima que não funciona como deveria por meio de infusões quinzenais. Agora, porém, o arsenal terapêutico é ampliado com a aprovação do hemitartarato de eliglustate, que foi testado com sucesso tanto em pessoas que chegaram a fazer uso da reposição enzimática quanto por voluntários que nunca haviam recorrido a ela. Uma de suas vantagens é o fato de ser um comprimido, o que rende praticidade e conforto ao paciente.

“Nos estudos observamos que a medicação promoveu uma redução no volume do baço e do fígado, elevou significativamente o número de plaquetas e hemoglobinas no sangue, além de ter melhorado a densidade óssea, avaliada pelo fêmur e pela coluna lombar”, resume Luciana.

Com o sinal verde da Anvisa, o remédio só aguarda agora o processo de definição do preço para chegar, de fato, ao mercado e aos pacientes.

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